Die Aktie von Agios Pharmaceuticals schoss am Mittwoch vorbörslich um fast 12% in die Höhe. Der Grund: Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat am 24. Dezember 2024 die erweiterte Zulassung für das Medikament Mitapivat erteilt. Das Präparat darf nun unter dem Markennamen Aqvesme zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit Alpha- oder Beta-Thalassämie eingesetzt werden – und zwar sowohl bei transfusionsabhängigen als auch bei nicht-transfusionsabhängigen Formen.
Thalassämie ist eine seltene, erbliche Blutkrankheit, die die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, Hämoglobin und gesunde rote Blutkörperchen zu produzieren. In den USA sind etwa 6.000 erwachsene Patienten betroffen. Die Krankheit verkürzt die Lebensdauer roter Blutkörperchen drastisch und führt zu chronischer Anämie, Erschöpfung und schwerwiegenden Komplikationen.
320 Millionen Dollar zusätzliches Umsatzpotenzial
Gregory Renza, Analyst bei Truist, beziffert das zusätzliche Spitzenumsatzpotenzial durch die neue Indikation auf 320 Millionen Dollar – zusätzlich zum bestehenden Franchise. Mitapivat war bereits 2022 von der FDA unter dem Markennamen Pyrukynd für die Behandlung von Pyruvat-Kinase-Mangel zugelassen worden. Mit der erweiterten Zulassung wird Agios beide Markennamen parallel führen.
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Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der globalen Phase-3-Studien ENERGIZE und ENERGIZE-T, an denen insgesamt 452 Patienten teilnahmen. Beide Studien erreichten ihre primären und wichtigsten sekundären Endpunkte. Patienten unter Mitapivat zeigten statistisch signifikante Verbesserungen der Hämoglobinwerte und eine Reduktion der Transfusionslast im Vergleich zu Placebo. Auch die Lebensqualität verbesserte sich messbar.
Risikoprogramm verzögert Marktstart
Doch die Zulassung kommt mit einer wichtigen Einschränkung: Während der klinischen Studien erlitten fünf Patienten Nebenwirkungen, die auf eine Leberschädigung hindeuteten. Deshalb verlangt die FDA ein Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Programm. Patienten müssen vor der ersten Dosis sowie alle vier Wochen während der ersten 24 Behandlungswochen Leberfunktionstests durchführen lassen. Danach erfolgen die Tests nach klinischer Indikation. Bei Patienten mit Zirrhose ist das Medikament kontraindiziert.
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Wegen der Implementierung dieses Sicherheitsprogramms wird Aqvesme erst Ende Januar 2026 verfügbar sein – obwohl die FDA-Entscheidung bereits am 24. Dezember 2024 fiel. Die ursprüngliche PDUFA-Frist war der 7. Dezember 2024 gewesen, doch die Behörde hatte sich zusätzliche Zeit genommen, um administrative Details wie das Label und die REMS-Materialien zu finalisieren.
CEO Brian Goff bezeichnete die Zulassung als „historischen Moment für die Thalassämie-Gemeinschaft“. Tatsächlich ist Aqvesme das erste und einzige von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von Anämie bei beiden Formen der Thalassämie. Der orale Pyruvat-Kinase-Aktivator wirkt krankheitsmodifizierend und adressiert damit einen erheblichen medizinischen Bedarf bei einer seltenen Blutkrankheit.
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