BioCryst Pharmaceuticals hat am 12. Dezember 2025 die FDA-Zulassung für ORLADEYO in Pellet-Form erhalten – und damit einen Meilenstein erreicht. Das Medikament darf nun zur Prophylaxe bei Kindern mit hereditärem Angioödem (HAE) im Alter von 2 bis unter 12 Jahren eingesetzt werden. Damit ist ORLADEYO die erste und einzige orale, zielgerichtete Therapie für HAE-Patienten ab 2 Jahren.
Die bisherige Kapselform war bereits seit Dezember 2020 für Patienten ab 12 Jahren zugelassen. Doch die neue Pellet-Formulierung öffnet einen bislang unterversorgten Markt: Etwa 500 diagnostizierte Kinder in dieser Altersgruppe leiden an HAE – rund 40 Prozent davon erhalten derzeit eine Behandlung. Bis zur Zulassung waren für diese jungen Patienten nur intravenöse oder subkutane Injektionen verfügbar.
Warum ist diese Zulassung so bedeutsam?
HAE zeigt sich oft schon im Kindesalter: Etwa 40 Prozent der betroffenen Kinder erleben ihre erste Attacke vor dem fünften Lebensjahr. Die Erkrankung verursacht unvorhersehbare, potenziell lebensbedrohliche Schwellungsattacken und beeinträchtigt die Lebensqualität massiv. Die neue Darreichungsform – kleine Pellets, die direkt geschluckt oder über weiche, nicht-saure Nahrung gestreut werden können – erleichtert die Anwendung für Kinder und Eltern erheblich.
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Die Zulassung basiert auf Zwischendaten der APeX-P-Studie, der bislang größten Untersuchung einer Langzeitprophylaxe bei HAE-Patienten dieser Altersgruppe. Die Ergebnisse zeigten eine gute Verträglichkeit und frühe, anhaltende Reduktionen der monatlichen Attackenrate. Das am häufigsten gemeldete unerwünschte Ereignis war Nasopharyngitis – ein vergleichsweise mildes Nebenwirkungsprofil.
Analystenstimmen und Kursziel
TD Cowen bekräftigte nach der Zulassung seine Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 30,00 US-Dollar – über 300 Prozent Aufwärtspotenzial vom aktuellen Kurs bei 7,43 US-Dollar. Die Analysten sehen ORLADEYO auf gutem Weg zu einem Spitzenumsatz von 1 Milliarde US-Dollar, gestützt durch kontinuierliche Patientenzugewinne und solide Bindungsraten trotz neuer injizierbarer Konkurrenzprodukte.
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Die jüngsten Finanzdaten untermauern diese Einschätzung: BioCryst verzeichnete in den letzten zwölf Monaten ein Umsatzwachstum von 45,38 Prozent, die Fünf-Jahres-Wachstumsrate (CAGR) liegt bei 56 Prozent. Analysten erwarten, dass das Unternehmen in diesem Jahr profitabel wird – ein entscheidender Wendepunkt.
Expansion über die USA hinaus
BioCryst hat bereits Zulassungsanträge bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur und der japanischen PMDA eingereicht. Weitere Anträge in Kanada und anderen Märkten sollen folgen. ORLADEYO ist mittlerweile in über 45 Ländern zugelassen, mehr als 3.500 Patienten in den USA nutzen das Medikament bereits.
Mit der pädiatrischen Zulassung erschließt BioCryst nicht nur eine neue Patientengruppe, sondern stärkt auch die Position im umkämpften HAE-Markt. Die orale Darreichungsform bietet einen klaren Vorteil gegenüber Injektionen – gerade bei Kindern ein entscheidendes Argument für Eltern und behandelnde Ärzte.
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