Capricor Therapeutics hat am Mittwoch in einem Webinar die Verlängerungsdaten der HOPE-3-Studie und die FDA-Prüfung von Deramiocel erörtert. Für Anleger steht dabei die regulatorische Aussagekraft der Ergebnisse im Mittelpunkt: Die beobachtete geringere Verschlechterung der Armfunktion beseitigt nach Einschätzung von H.C. Wainwright nicht die statistische Unsicherheit der randomisierten Studienergebnisse. Damit bleibt der Unterschied zwischen ermutigenden Behandlungsdaten und einer überzeugenden Zulassungsgrundlage entscheidend.

Das Webinar knüpfte an die vor gut einer Woche veröffentlichten Langzeitdaten an. Es lenkte den Blick damit auf dieselben beiden Themen, die für die Bewertung von Capricor maßgeblich sind: den beobachteten Behandlungseffekt und dessen Bedeutung für die laufende Behördenprüfung.

Behandlungseffekt und Beweiskraft sind nicht dasselbe

Nach Unternehmensangaben betreffen die Ergebnisse die offene Verlängerung der HOPE-3-Studie zu Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie. Capricor legte Daten über 24 Monate vor. Bei Patienten, die nach einem Jahr von Placebo zur Behandlung wechselten, lag die Rate der Verschlechterung der Armfunktion im ersten Behandlungsjahr um 76% niedriger als im vorherigen Placebojahr.

Die genaue Vergleichsbasis ist wichtig. Der berichtete Effekt stellt das erste Behandlungsjahr dieser Patienten ihrem vorherigen Placebojahr gegenüber. Er beschreibt damit nicht denselben Vergleich wie die randomisierten HOPE-3-Ergebnisse, deren statistische Aussagekraft H.C. Wainwright hinterfragt.

Capricor zufolge sind die Verlängerungsdaten Bestandteil einer wesentlichen Ergänzung des Zulassungsantrags, die die FDA prüft. Die Ergebnisse gehören somit zur laufenden regulatorischen Bewertung. Daraus folgt jedoch noch keine Aussage darüber, wie die Behörde die offenen statistischen Fragen gewichten wird.

Neutrale Bewertungen trotz positiver Verlängerungsdaten

Medienberichten zufolge bestätigte H.C. Wainwright am 5. Oktober seine neutrale Einstufung für Capricor. Das Analysehaus bezeichnete ein FDA-Ablehnungsschreiben weiterhin als den wahrscheinlicheren Ausgang. Die neuen Verlängerungsdaten hätten die statistische Unsicherheit der randomisierten HOPE-3-Ergebnisse nicht ausgeräumt.

Roth Capital behielt am selben Tag ebenfalls eine neutrale Bewertung bei. Das Haus hielt ein zweites FDA-Beratergremium mit Schwerpunkt auf der Armfunktion für möglich. Das war eine Einschätzung, keine bestätigte Ankündigung eines weiteren Gremiums.

Als nächster regulatorischer Termin steht der 22. November im Fokus. Für diesen Tag ist die FDA-Zielentscheidung zu Deramiocel vorgesehen. Die Anlegerfrage lautet deshalb nicht allein, wie stark der beobachtete Behandlungseffekt ausfällt. Entscheidend ist, welches Gewicht die FDA ihm innerhalb der gesamten Zulassungsprüfung beimisst.