Ein einziger Eingriff im Erbgut soll eine lebenslange Krankheit stoppen. Intellia Therapeutics liefert mit neuen klinischen Daten den Beleg für die Wirksamkeit seiner CRISPR-Therapie lonvo-z. Die Ergebnisse markieren einen Wendepunkt für das Unternehmen auf dem Weg vom Forschungslabor zum kommerziellen Anbieter.

Einmalige Dosis, dauerhafte Wirkung

Die Studie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) übertraf die Erwartungen. Eine Einzeldosis senkte die Zahl der Schwellungsattacken im Vergleich zur Kontrollgruppe um 87 Prozent. Besonders beeindruckend: 62 Prozent der Patienten blieben sechs Monate nach der Behandlung komplett anfallfrei.

CEO John Leonard verwies auf die Beständigkeit der Methode. Bei einigen Teilnehmern hält die Wirkung bereits seit fast sechs Jahren an, ohne dass die Effektivität nachlässt. Das Ziel ist eine dauerhafte Heilung durch eine punktgenaue Korrektur in der Leber.

Der weite Weg zur Marktreife

Intellia treibt die Zulassung nun mit Hochdruck voran. Das Unternehmen hat den Zulassungsprozess bei der US-Behörde FDA bereits gestartet. Parallel dazu läuft ein beschleunigtes Verfahren, um lonvo-z in der ersten Jahreshälfte 2027 auf den Markt zu bringen.

Der Kapitalmarkt feiert die medizinischen Fortschritte. Innerhalb einer Woche legte die Aktie um fast 30 Prozent zu und notiert aktuell bei 13,52 Euro. Seit Jahresbeginn summiert sich das Plus damit auf rund 72 Prozent.

Kurssprung mit Schattenseiten

Trotz der jüngsten Rallye bleibt Luft nach oben. Das Papier notiert derzeit noch rund 44 Prozent unter seinem 52-Wochen-Hoch vom Oktober 2025. Derweil mahnen die Bilanzen zur Vorsicht.

Finanziell bleibt das Unternehmen ein Sanierungsfall. Der jüngste Nettoverlust lag bei rund 395 Millionen US-Dollar. Analysten bewerten das Papier im Konsens mit „Halten“, da die Bewertung das Potenzial der Plattform bereits teilweise widerspiegelt.

Für Intellia beginnt jetzt die kritische Phase der Transformation. Das Unternehmen muss beweisen, dass es den Sprung zum profitablen Biotech-Konzern schafft. Der Fokus liegt nun vollständig auf dem Zulassungsverfahren der FDA und dem Aufbau der Vertriebsstrukturen für das Jahr 2027.