Bei der Entwicklung einer Therapie gegen die seltene Stargardt-Krankheit drückt Ocugen aufs Tempo. Das Biotechnologieunternehmen hat die Rekrutierung und Dosierung für seine entscheidende Phase-2/3-Studie deutlich zügiger abgeschlossen als ursprünglich vorgesehen. Damit rückt der Fokus nun direkt auf die anstehenden Wirksamkeitsdaten und den weiteren Zeitplan der neuartigen Gentherapie.
Ein universeller Ansatz gegen Erblindung
Der Wirkstoffkandidat OCU410ST basiert auf einer sogenannten Modifier-Gentherapie. Anstatt lediglich ein einzelnes fehlerhaftes Gen auszutauschen, zielt der Ansatz von Ocugen auf das RORA-Gen ab. Diese Methode soll grundlegende Krankheitsprozesse wie oxidativen Stress, Entzündungen und die Bildung von schädlichen Ablagerungen im Auge eindämmen.
Der medizinische Vorteil liegt in der breiten Anwendbarkeit: Die Therapie funktioniert unabhängig von der spezifischen genetischen Mutation des Patienten. Das ist ein entscheidender Faktor, da bei der Stargardt-Krankheit über 1.200 verschiedene krankheitsauslösende Mutationen bekannt sind. Aktuell sind in den USA und Europa rund 100.000 Patienten von dieser bisher unbehandelbaren genetischen Augenerkrankung betroffen.
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Sicherheit und nächste Meilensteine
Für die GARDian3-Studie wurden 63 Teilnehmer in weniger als neun Monaten behandelt – ein Zeitraum, der die internen Projektpläne übertraf. Bislang meldet das Unternehmen ein vorteilhaftes Sicherheitsprofil. Schwere Nebenwirkungen oder spezifische Komplikationen wie intraokulare Entzündungen traten nach der einmaligen Injektion unter die Netzhaut nicht auf. Das Hauptaugenmerk der Untersuchung liegt nun auf der Frage, ob das Wachstum der Netzhautläsionen nach zwölf Monaten messbar gebremst wird.
Mit dem frühen Abschluss der Dosierung stehen die nächsten regulatorischen Schritte fest. Bereits im dritten Quartal dieses Jahres plant Ocugen eine Zwischenanalyse, sobald 24 Probanden ihre achtmonatige Nachbeobachtung beendet haben. Die vollständigen Daten werden für das zweite Quartal 2027 erwartet und sollen als direkte Grundlage für den Zulassungsantrag dienen, der für Mitte 2027 terminiert ist.
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