Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat am Montag, den 29. Dezember 2025, dem Wirkstoff Ulixacaltamide von Praxis Precision Medicines den begehrten Breakthrough Therapy Status verliehen. Diese Auszeichnung beschleunigt die Entwicklung und Zulassung von Medikamenten, die schwerwiegende Erkrankungen behandeln und deutliche Verbesserungen gegenüber bestehenden Therapien versprechen. Die Aktie notiert nahe ihrem 52-Wochen-Hoch von 286,50 Dollar – ein beeindruckender Anstieg von 249 Prozent innerhalb eines Jahres.
Die Entscheidung basiert auf den positiven Ergebnissen des Essential3-Programms, das zwei zentrale Phase-3-Studien zur Behandlung des essentiellen Tremors umfasste. Dieser Meilenstein unterstreicht das außergewöhnliche Potenzial des Wirkstoffs in einem Markt mit erheblichem medizinischem Bedarf.
Sieben Millionen Betroffene warten
Der essentielle Tremor betrifft allein in den USA rund sieben Millionen Menschen. Die Erkrankung äußert sich durch unwillkürliches, rhythmisches Zittern vor allem der Hände und beeinträchtigt den Alltag massiv. Bislang ist Propranolol das einzige zugelassene Medikament – mit begrenzter Wirksamkeit und erheblichen Nebenwirkungen.
Patientenbefragungen offenbaren die dramatische Versorgungslücke: Bis zu 77 Prozent der Betroffenen fühlen sich unzureichend behandelt, die Hälfte erhält überhaupt keine Therapie. Neurologen berichten, dass 85 Prozent ihrer Sprechstundentermine von Patienten auf Behandlungssuche dominiert werden, während 40 Prozent gänzlich unbehandelt bleiben.
Zulassungsantrag für Anfang 2026 geplant
Praxis hat kürzlich ein erfolgreiches Pre-NDA-Meeting mit der FDA abgeschlossen – sowohl schriftlich als auch persönlich. Das Unternehmen konnte sich mit der Behörde über den Inhalt des Zulassungsantrags verständigen und plant die Einreichung für Anfang 2026. CEO Marcio Souza betonte, dass die Breakthrough-Designation gemeinsam mit den positiven FDA-Gesprächen den Weg ebnet, die Behandlung schneller zu den Patienten zu bringen.
Ulixacaltamide ist ein hochselektiver Hemmstoff von T-Typ-Calciumkanälen. Der Wirkstoff blockiert abnormale neuronale Aktivität im Gehirnkreislauf, die mit Tremor-Symptomen korreliert. Als fortgeschrittenstes Programm der unternehmenseigenen Cerebrum-Plattform steht es im Zentrum der Entwicklungsstrategie.
Milliarden-Markt in Reichweite
Der essentiellen Tremor repräsentiert einen Multi-Milliarden-Dollar-Markt mit mindestens zwei Millionen behandlungssuchenden Patienten. Angesichts der gravierenden Mängel bestehender Optionen – Propranolol ist zudem bei zahlreichen Begleiterkrankungen kontraindiziert – dürfte eine wirksame Alternative auf erhebliches Interesse stoßen.
Analysten reagierten bereits mit deutlichen Kurszielerhöhungen: BTIG hob das Kursziel auf 843 Dollar an, Oppenheimer auf 750 Dollar. Beide Häuser verweisen auf die vorteilhafte Marktposition bei der potenziellen Einführung und die signifikanten kommerziellen Chancen nach den jüngsten regulatorischen Fortschritten.
Praxis Precision Medicines I-Aktie: Kaufen oder verkaufen?! Neue Praxis Precision Medicines I-Analyse vom 29. Dezember liefert die Antwort:
Die neusten Praxis Precision Medicines I-Zahlen sprechen eine klare Sprache: Dringender Handlungsbedarf für Praxis Precision Medicines I-Aktionäre. Lohnt sich ein Einstieg oder sollten Sie lieber verkaufen? In der aktuellen Gratis-Analyse vom 29. Dezember erfahren Sie was jetzt zu tun ist.
Praxis Precision Medicines I: Kaufen oder verkaufen? Hier weiterlesen...
