Sangamo Therapeutics baut das Unternehmen radikal um. Weg von der breiten Genforschung, hin zum spezialisierten Neurologie-Player. Der Erfolg dieser Neuausrichtung hängt nun an zwei Faktoren: der Zulassung einer wichtigen Gentherapie und der Schlagkraft neuer Partnerschaften.
Allianz mit Eli Lilly und klinische Fortschritte
Eli Lilly setzt auf die Technologie der Kalifornier. Der Pharmariese nutzt Sangamos Kapsid-Plattform für bis zu fünf Zielstrukturen im zentralen Nervensystem. Diese Kooperation validiert die technologische Basis für Medikamente gegen neurodegenerative Erkrankungen.
Im gleichen Schritt treibt das Management die STAND-Studie voran. Diese untersucht Behandlungen gegen chronische neuropathische Schmerzen. Erste klinische Zentren sind bereits aktiv und nehmen Patienten auf.
Zulassungsverfahren für Fabry-Gentherapie läuft
Der wichtigste kurzfristige Impuls kommt aus der Indikation Morbus Fabry. Sangamo hat die rollierende Einreichung des Zulassungsantrags für die Gentherapie ST-920 bei der US-Gesundheitsbehörde FDA gestartet.
Die Behörde akzeptiert die Nierenfunktionsdaten aus der STAAR-Studie als Basis für ein beschleunigtes Verfahren. Bis zum Sommer soll der Antrag vollständig vorliegen. Positive Daten zur Nierenfunktion nach 52 Wochen stützen das Vorhaben.
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Finanzielle Lage bleibt angespannt
Trotz der operativen Fortschritte kämpft das Unternehmen mit der Burn-Rate. Seit Anfang 2025 sammelte Sangamo zwar 130 Millionen Dollar ein, verbucht aber weiterhin Verluste durch hohe Entwicklungskosten.
An der Börse spiegelt sich diese Unsicherheit wider. Die Aktie notierte zuletzt bei etwa 0,26 Dollar. Analysten sind gespalten: Die Kursziele reichen von 1,50 Dollar bis über 10 Dollar. Diese enorme Spanne verdeutlicht die Skepsis bezüglich der Finanzierung bis zur Marktreife.
Im Mai veröffentlicht Sangamo die Ergebnisse für das erste Quartal. Bis dahin liegt der Fokus auf der Suche nach einem kommerziellen Partner für das Fabry-Programm. Ohne einen solchen Deal bleibt die langfristige Finanzierung der klinischen Pipeline ungewiss.
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