Die Aktie von Ultragenyx Pharmaceutical ist am Montag regelrecht eingebrochen. Der Titel stürzte um satte 43 Prozent auf 19,49 Dollar ab und notiert damit nahe seinem 52-Wochen-Tief. Der Grund: Beide zulassungsrelevanten Phase-3-Studien für das Medikament Setrusumab sind gescheitert.
Weder die ORBIT- noch die COSMIC-Studie erreichten ihren primären Endpunkt – die Reduktion der jährlichen Frakturrate bei Patienten mit Osteogenesis imperfecta (OI). Damit ist ein Hoffnungsträger im Portfolio des Biotechunternehmens faktisch gescheitert.
Knochenqualität verbessert – aber Brüche nicht verhindert
Paradox mutet das Ergebnis der Studien an: Setrusumab steigerte die Knochenmineraldichte der Patienten statistisch signifikant im Vergleich zu Placebo oder Bisphosphonaten. Doch diese verbesserte Knochenqualität führte nicht zu weniger Knochenbrüchen – dem eigentlichen Ziel der Behandlung.
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In der ORBIT-Studie war die Frakturrate in der Placebogruppe unerwartet niedrig. Bei der COSMIC-Studie, die sich auf pädiatrische Patienten mit höherer Ausgangsfrakturrate konzentrierte, zeigte sich zwar eine Reduktion der Brüche gegenüber Bisphosphonaten, diese war jedoch statistisch nicht signifikant.
Truist Securities hatte im Vorfeld bereits Zweifel an dem Programm geäußert. Die Analysten stellten die Frage, ob die Bildung von mehr – aber weiterhin defektem – Knochen bei OI-Patienten tatsächlich zu weniger Frakturen führen könnte. Diese Skepsis hat sich nun bestätigt.
Radikaler Kurswechsel steht bevor
Ultragenyx kündigte umgehend an, die geplanten Ausgaben massiv zu reduzieren. Alles deutet darauf hin, dass das Unternehmen das OI-Programm einstellen wird. Die Analysten von Baird haben ihre Erfolgswahrscheinlichkeit für Setrusumab bereits auf nur noch 5 Prozent reduziert und das Kursziel für die Partneraktie Mereo BioPharma von 8 auf 1 Dollar gesenkt.
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Trotz des Desasters hält Truist Securities an seiner Kaufempfehlung und dem Kursziel von 90 Dollar fest. Der Fokus verschiebt sich nun auf Apazunersen, ein Medikament gegen das Angelman-Syndrom. Die Phase-3-Studienergebnisse werden für die zweite Hälfte 2026 erwartet – die Rekrutierung wurde bereits im Juli 2025 abgeschlossen, rund sieben Monate früher als geplant.
Finanzielle Puffer vorhanden
Immerhin hat sich Ultragenyx kürzlich finanziell abgesichert. Das Unternehmen verkaufte für 400 Millionen Dollar einen zusätzlichen 25-Prozent-Anteil an zukünftigen Crysvita-Royalties in den USA und Kanada an OMERS. Diese Mittel sollen über die Angelman-Studienauswertung hinaus bis in eine mögliche Profitabilitätsphase reichen.
Mit einer Marktkapitalisierung von 3,29 Milliarden Dollar und einem negativen EBITDA von 508,7 Millionen Dollar in den letzten zwölf Monaten steht Ultragenyx jedoch weiterhin unter Druck. Die Umsätze wuchsen zwar um 20,63 Prozent, doch sieben Analysten haben ihre Gewinnschätzungen zuletzt nach unten korrigiert. Die Aktie ist auf Jahressicht bereits 18,73 Prozent gefallen.
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