Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat einen entscheidenden Schritt für Unicures Huntington-Programm freigegeben. Der Pharmakonzern darf für seinen Gentherapie-Kandidaten AMT-130 künftig den beschleunigten Zulassungsweg nutzen.

Das teilte das Unternehmen am Mittwoch mit. Grundlage ist ein überarbeitetes klinisches Datenpaket, das die FDA nun akzeptiert hat.

Drei-Jahres-Daten als Basis

Konkret wird eine Analyse aus den laufenden Phase-I/II-Studien nach drei Jahren als primäre Grundlage für den Zulassungsantrag dienen. Das bestätigte die FDA in einem kürzlich abgeschlossenen Typ-B-Meeting.

Für Huntington-Patienten ist das eine wichtige Nachricht. Bisher gibt es keine zugelassene Therapie, die den Krankheitsverlauf verändert.

Frühere Zwischenauswertungen hatten bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Patienten mit der hohen Dosis von AMT-130 wiesen nach 24 Monaten eine um 80 Prozent verlangsamte Krankheitsprogression auf – im Vergleich zu externen Kontrollgruppen. Die nun anstehende Drei-Jahres-Analyse soll diese Daten untermauern.

Zeitplan steht

Parallel arbeitet Unicure mit der FDA an der Gestaltung einer Bestätigungsstudie. Diese muss vor der offiziellen Antragseinreichung starten. Im Fokus stehen derzeit die Aufnahme zeitgleicher Kontrollgruppen und Vergleiche mit der Standardbehandlung.

Die formale Zulassungseinreichung für AMT-130 plant Unicure für das dritte Quartal 2026. Voraussetzung: Die Drei-Jahres-Daten müssen final vorliegen, die Bestätigungsstudie muss laufen.

Auch Europa im Blick

Die Fortschritte beschränken sich nicht auf die USA. Unicure bereitet parallel einen Zulassungsantrag für Großbritannien vor. Nach einem erfolgreichen Vorgespräch mit der britischen Arzneimittelbehörde MHRA soll auch dieser Antrag im dritten Quartal 2026 folgen.

Finanziell ist das Unternehmen gut aufgestellt. Zum März 2026 betrug die Liquidität rund 586,6 Millionen Dollar. Damit sind die klinische Entwicklung und der Betrieb nach eigenen Angaben bis in die zweite Jahreshälfte 2029 gesichert.

Die FDA hatte AMT-130 bereits zuvor mehrere Beschleunigungsstatus verliehen – darunter Breakthrough Therapy und Fast Track. Diese Auszeichnungen unterstreichen den dringenden medizinischen Bedarf und haben den regelmäßigen Austausch mit der Behörde erleichtert.

Unicure gilt als Pionier auf diesem Feld. Sollte AMT-130 die Zulassung erhalten, wäre es die erste Gentherapie gegen Chorea Huntington überhaupt. Der Markt beobachtet die Entwicklung daher genau. Weitere klinische Daten – unter anderem zu Programmen gegen Schläfenlappenepilepsie und Morbus Fabry – erwartet das Unternehmen im Laufe des Jahres.