Novartis kassiert den zweiten klinischen Fehlschlag innerhalb weniger Tage. Nach dem Scheitern der Cholesterin-Studie zu Pelacarsen meldet der Basler Pharmakonzern nun auch einen verfehlten Endpunkt bei del-desiran, einem Hoffnungsträger gegen die seltene Muskelerkrankung myotone Dystrophie Typ 1 (DM1).

HARBOR-Studie verfehlt primäres Ziel

Die Phase-III-Studie HARBOR mit rund 150 Patienten sollte zeigen, dass del-desiran die Handöffnungszeit bei DM1-Patienten gegenüber Placebo statistisch signifikant verbessert. Genau das gelang nicht. Novartis betont zwar, dass sich in sekundären und explorativen Analysen Hinweise auf klinische Wirksamkeit gezeigt hätten, der komplette Datensatz werde nun ausgewertet.

Für DM1 gibt es bislang keine zugelassene Therapie — der medizinische Bedarf bleibt entsprechend hoch. Del-desiran stammt aus der Übernahme von Avidity Biosciences und gehört zu einer Klasse von Antikörper-Oligonukleotid-Konjugaten, die Novartis in der Neuromuskulär-Pipeline vorantreibt.

Die beiden Schwesterprogramme laufen weiter: Für delpacibart zotadirsen bei Duchenne-Muskeldystrophie hat die US-Arzneimittelbehörde FDA eine Priority Review gewährt, für delpacibart braxlosiran bei FSHD ist auf Basis positiver Phase-I/II-Biomarkerdaten ein FDA-Treffen geplant.

Pelacarsen belastete bereits den SMI

Der Rückschlag folgt auf eine bereits angeschlagene Woche. Die Cholesterin-Studie Lp(a)Horizon zu Pelacarsen hatte zwar das Lipoprotein(a)-Level gesenkt, verfehlte aber ihr eigentliches Ziel: den Schutz vor Herzinfarkt, Schlaganfall und kardiovaskulärem Tod. Die Novartis-Aktie büßte daraufhin am Montag rund drei bis vier Prozent ein und zog den Schweizer Leitindex SMI merklich nach unten.

Analysten hatten bereits reagiert: Die Zürcher Kantonalbank strich risikoadjustierte Umsatzerwartungen von bis zu 1,3 Milliarden Dollar komplett aus ihrem Modell, Vontobel senkte das Kursziel, glich die Kürzung aber durch eine verdoppelte Umsatzschätzung für das erfolgreiche Mittel Remibrutinib teilweise aus.

Vor dem Pelacarsen-Rückschlag hatten Analysten von JPMorgan gerade auf positive del-desiran-Daten gesetzt, um die Kursschwäche auszugleichen — dieses Szenario ist mit dem HARBOR-Ergebnis nun hinfällig.

Trotz der beiden Fehlschläge hält Novartis an seiner Umsatzprognose fest: Für den Zeitraum 2025 bis 2030 bleibt eine jährliche Wachstumsrate von 5 bis 6 Prozent das erklärte Ziel. Wie stark die Pelacarsen- und del-desiran-Rückschläge dieses Ziel belasten, dürfte sich erst zeigen, wenn Novartis den weiteren Entwicklungspfad für del-desiran mit den Gesundheitsbehörden abgestimmt hat.